Foire aux questions – ALBRIOZA (AMX0035)

29 juillet 2022

Dernière mise à jour: 1 septembre 2023

CONTEXTE GÉNÉRAL

Qu’est-ce que l’ALBRIOZA (AMX0035)?

L’ALBRIOZA (phénylbutyrate de sodium/ursodoxicoltaurine) (en anglais seulement) est un médicament indiqué pour le traitement des personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Le phénybutyrate de sodium est un inhibiteur de l’histone-désacétylase qui est censé réduire un mécanisme connu sous le nom de stress du réticulum endoplasmique (stress du RE) qui peut contribuer à la dégénérescence des motoneurones dans la SLA. L’ursodoxicoltaurine, également connu sous le nom de TUDCA ou de TURSO, vise à soulager le stress sur les mitochondries, qui produisent de l’énergie pour faire permettre aux cellules de vivre. On croit que la combinaison du RE et de la réduction du stress sur les mitochondries explique les effets bénéfiques de l’ALBRIOZA.

Il est offert sous forme de sachets individuels contenant chacun 10 g de poudre (3 g de phénylbutyrate de sodium et 1 g d’ursodoxicoltaurine) à reconstituer dans 250 ml d’eau à température ambiante et à prendre par voie orale ou par sonde d’alimentation dans l’heure suivant la préparation.

La dose recommandée dans la monographie du produit est d’un sachet par jour pendant les trois premières semaines et d’un sachet deux fois par jour par la suite.

Quel est l’état actuel de l’ALBRIOZA dans le processus d’accès aux médicaments?

En juin 2022, l’ALBRIOZA (AMX0035) a été approuvé, sous conditions, par Santé Canada comme traitement contre la SLA.

Le médicament est maintenant offert sur le marché au Canada. Le 15 juin 2023, Amylyx et l’Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP) ont conclu avec succès les négociations pour l’ALBRIOZA et ont conclu une lettre d’intention pour les modalités sous lesquelles l’ALBRIOZA serait admissible à un remboursement grâce aux régimes publics d’assurance-médicaments fédéraux, provinciaux et territoriaux au Canada.

À partir du 1 août 2023, Les provinces suivantes ont pris des décisions en ce qui concerne le remboursement par des régimes publics d’assurance médicaments du ALBRIOZA:

Ontario : En vertu des critères du Programme d’accès exceptionnel du Formulaire des médicaments de l’Ontario
Québec : En vertu du formulaire de la Régie de l’assurance maladie du Québec (RAMQ) (autorisation spéciale)
British Columbia : En vertu des BC PharmaCare (autorisation spéciale)
Nouveau-Brunswick : En vertu des Régime médicaments du Nouveau-Brunswick
Alberta : En vertu des Alberta Drug Benefit List formulary
Nova Scotia: En vertu des Nova Scotia Pharmacare
Newfoundland and Labrador: En vertu des Newfoundland and Labrador Prescription Drug Program (NLPDP)
Manitoba: En vertu des Manitoba Drug Benefits and Interchangeability Formulary (autorisation spéciale)
Saskatchewan: En vertu des Saskatchewan Drug Plan Formulary (autorisation spéciale)

Certains facteurs, comme le fait de savoir si des régimes provinciaux d’assurance médicaments le couvriront ou non, n’ont pas encore été déterminés.

Quel est le processus permettant l’approbation d’un médicament par Santé Canada?

Santé Canada effectue un examen du médicament afin d’évaluer son innocuité, son efficacité et sa qualité. Le processus commence lorsque le fabricant du médicament dépose une présentation de nouveau médicament (PNM) auprès de Santé Canada. Santé Canada doit accepter la PNM avant d’entamer le processus d’examen réglementaire.

Il existe trois échéanciers selon lesquels Santé Canada procède à l’examen d’un médicament :

L’examen standard, qui est un processus d’une durée de presque un an (300 jours)
L’avis de conformité avec conditions, qui est un processus d’une durée d’environ 200 jours
L’examen prioritaire, qui est un processus d’une durée de six mois (180 jours)

Si Santé Canada conclut que les avantages du médicament l’emportent sur les risques et que ces risques peuvent être atténués, elle émettra un numéro d’identification du médicament (DIN) et un avis de conformité (AC). Santé Canada peut également émettre un avis de conformité avec conditions (AC-C). Il s’agit d’une autorisation de commercialisation d’un médicament à condition que le promoteur entreprenne des études complémentaires pour en vérifier le bénéfice clinique. L’émission d’un AC ou d’un AC-C signifie que la commercialisation du médicament est approuvée au Canada et que les médecins peuvent commencer à le prescrire. À ce moment-là, toutefois, il est seulement accessible à ceux qui peuvent le payer de leurs poches ou en obtenir le remboursement en vertu d’un régime d’assurance privé.

Si le médicament ne reçoit pas d’avis de conformité, son fabricant a la possibilité de fournir des renseignements supplémentaires, de soumettre à nouveau la demande à une date ultérieure avec des données supplémentaires ou de demander à Santé Canada de reconsidérer sa décision.

Nous croyons que tout nouveau traitement contre la SLA innovateur devrait se voir accorder le statut d’examen prioritaire. En raison de la progression rapide et de la nature terminale de la maladie, les personnes vivant avec la SLA ne peuvent pas se permettre d’attendre près d’un an pour que Santé Canada procède à l’examen d’un traitement. Pendant ce temps, ces personnes perdront l’usage d’autres fonctions et, en définitive, environ 1 000 Canadiens mourront de la SLA. Pour en savoir plus, consultez ce billet de blogue intitulé Comment les nouveaux médicaments sont-ils approuvés et mis à la disposition des Canadiens?

REMBOURSEMENT ET DISPONIBILITÉ

Comment puis-je avoir accès à ce médicament maintenant qu’il a été approuvé?

L’ALBRIOZA (AMX0035) est maintenant offert sur le marché au Canada. Une fois qu’un médicament est offert sur le marché, un clinicien canadien spécialisé dans la SLA peut le prescrire dans le cadre d’un traitement. Veuillez en parler avec votre clinicien spécialisé dans la SLA pour déterminer si vous êtes admissible à l’ALBRIOZA. Si vous y êtes admissible, votre médecin peut alors vous inscrire au Programme de soutien aux patients Amylyx Care Team (ACT) pour déterminer quelles seront les prochaines étapes.

Si vous êtes de l’extérieur du Canada, veuillez vous adresser à votre clinicien SLA pour de plus amples informations. Vous pouvez également contacter les informations médicales d’Amylyx ou le programme de soutien aux patients de l’équipe de soins Amylyx (ACT) (service disponible uniquement en anglais) :

Amylyx Medical Information:
Medinfo@amylyx.com
(877) 374-1208 (For the US and Canada Only)

Amylyx Care Team Patient Support Program (ACT):
1-877-710-0711
support@amylyxcareteam.ca
amylyxcareteam.ca

Le médicament est-il admissible à un remboursement en vertu du système public de santé ou du régime public d’assurance médicaments?

Pas encore. Le 15 juin 2023, Amylyx et l’Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP) ont conclu avec succès les négociations pour l’ALBRIOZA et ont conclu une lettre d’intention pour les modalités sous lesquelles l’ALBRIOZA serait admissible à un remboursement grâce aux régimes publics d’assurance-médicaments fédéraux, provinciaux et territoriaux au Canada.Il appartient maintenant à chaque province et territoire de prendre une décision concernant le remboursement de thérapie. Si les négociations aboutissent, les régimes d’assurance-médicaments provinciaux et territoriaux rembourseront l’ALBRIOZA.

À partir du 25 juillet 2023, Les provinces suivantes ont pris des décisions en ce qui concerne le remboursement par des régimes publics d’assurance médicaments du ALBRIOZA:

Ontario : Oui, en vertu des critères du Programme d’accès exceptionnel du Formulaire des médicaments de l’Ontario
Québec : Oui, en vertu du formulaire de la Régie de l’assurance maladie du Québec (RAMQ) (autorisation spéciale)
British Columbia: En vertu des BC PharmaCare (autorisation spéciale)
Nouveau-Brunswick: En vertu des Régime médicaments du Nouveau-Brunswick

La Société canadienne de la SLA continuera à soutenir activement les programmes provinciaux d’assurance-médicaments pour prendre des décisions éclairées et rapides sur le remboursement en faisant valoir le point de vue et l’expérience des personnes touchées par la SLA. Nous espérons que les décideurs provinciaux du processus de remboursement travailleront rapidement pour fournir un accès rapide et équitable à tous les Canadiens qui pourraient en bénéficier. Il n’y a tout simplement pas de temps à perdre pour les personnes touchées par la SLA.

Quand le médicament sera-t-il offert sur le marché?

Si vous venez de l’extérieur du Canada, veuillez communiquer votre clinicien spécialisé dans la SLA pour en savoir plus. Vous pouvez également contacter les informations médicales d’Amylyx ou le programme de soutien aux patients de l’équipe de soins Amylyx (ACT) (service disponible uniquement en anglais) :

Amylyx Medical Information:
Medinfo@amylyx.com
(877) 374-1208 (For the US and Canada Only)

Amylyx Care Team Patient Support Program (ACT):
1-877-710-0711
support@amylyxcareteam.ca
amylyxcareteam.ca

Puis-je obtenir le médicament par le biais d’un régime d’assurance privé?

L’ALBRIOZA (AMX0035) fait actuellement l’objet d’un examen pour la fixation des prix et l’admissibilité au remboursement. Veuillez en parler à votre clinicien spécialisé dans la SLA pour en savoir plus.

Puis-je payer le médicament de ma poche?

Veuillez en parler avec votre clinicien spécialisé dans la SLA pour déterminer si vous êtes admissible à l’ALBRIOZA. Si vous y êtes admissible, votre médecin peut alors vous inscrire au Programme de soutien aux patients Amylyx Care Team (ACT) pour déterminer quelles seront les prochaines étapes.

Même si je ne suis pas Canadien et que je ne vis pas au Canada, puis-je me faire expédier des traitements contre la SLA provenant du Canada?

Non. Les traitements contre la SLA (traitements modificateurs de la maladie) ne sont offerts que sur ordonnance d’un médecin canadien.

La Société canadienne de la SLA est consciente de l’utilisation des pharmacies en ligne, mais nous ne tenons pas de liste à jour de ces pharmacies. L’utilisation des pharmacies en ligne comporte des risques graves. Veuillez consulter le site Web de Santé Canada et de la Food and Drug Administration des É.-U. (en anglais seulement) pour en savoir plus.

Le médicament est maintenant offert sur le marché au Canada. Une fois qu’un médicament est offert sur le marché, un clinicien canadien spécialisé dans la SLA peut le prescrire dans le cadre d’un traitement. Si vous venez de l’extérieur du Canada, veuillez communiquer votre clinicien spécialisé dans la SLA pour en savoir plus.

Si vous avez des questions concernant l’expédition de traitements ou le franchissement de la frontière avec ceux-ci, veuillez communiquer avec les autorités douanières ou de réglementation des produits alimentaires et pharmaceutiques de votre pays pour connaître leurs règlements et exigences. Vous pouvez également contacter les informations médicales d’Amylyx ou le programme de soutien aux patients de l’équipe de soins Amylyx (ACT) (service disponible uniquement en anglais) :

Amylyx Medical Information:
Medinfo@amylyx.com
(877) 374-1208 (For the US and Canada Only)

Amylyx Care Team Patient Support Program (ACT):
1-877-710-0711
support@amylyxcareteam.ca
amylyxcareteam.ca

Puis-je venir au Canada pour obtenir un traitement contre la SLA?

Il y a peut-être une Société de la SLA ou une clinique de la SLA ou des MMN dans le pays où vous vivez. Veuillez consulter le site Web de l’International Alliance of ALS/MND Associations pour obtenir une liste des organisations pertinentes à travers le monde.

De nombreux traitements offerts au Canada sont également offerts dans d’autres pays. Veuillez en parler avec votre fournisseur de soins de santé dans votre région pour en savoir plus sur les options de traitement qui s’offrent à vous.

Au Canada, il existe des cliniques spécialisées en SLA ou en MMN. Un nombre très limité de ces cliniques peuvent accepter des patients internationaux, et cela peut être fait uniquement sur recommandation. Il relève de la discrétion du clinicien canadien spécialisé dans la SLA de prescrire ou non un traitement. La Société canadienne de la SLA ne peut pas donner d’information concernant les temps d’attente et ne fournit aucune assistance pour les rendez-vous médicaux une fois que vous serez arrivé au Canada. Les coûts de tous les rendez-vous médicaux, y compris les tests (analyse de sang, examen IRM, etc.), le transport, l’hébergement, les médicaments, les services de traduction, etc. relèvent de la responsabilité de la personne qui demande des services médicaux au Canada.

En ce qui concerne le médicament ALBRIOZA, il n’est pas encore offert sur le marché au Canada. Veuillez en parler avec votre clinicien spécialisé dans la SLA pour déterminer si vous êtes admissible à l’ALBRIOZA. Si vous y êtes admissible, votre médecin peut alors vous inscrire au Programme de soutien aux patients Amylyx Care Team (ACT) pour déterminer quelles seront les prochaines étapes.

Pour en savoir plus :

Voyager pour obtenir un traitement

L’expérience de chaque personne avec la SLA est unique. Les personnes vivant avec la SLA sont confrontées à différents défis et symptômes de la maladie. Il est important d’être conscient de ces défis et de tenir compte à la fois des avantages et des risques au moment de décider d’obtenir un traitement. Cela comprend de voyager à l’étranger. En recueillant le plus d’information possible, vous serez en mesure de prendre des décisions éclairées pour vous et vos proches.

Veuillez en parler avec votre clinicien spécialisé dans la SLA pour en savoir plus et consulter les autorités sanitaires de votre gouvernement.

Lorsque vous prenez la décision de voyager à l’étranger pour obtenir des traitements médicaux, vous devez tenir compte de certains facteurs clés avant votre départ et à votre retour, notamment le coût, le degré de sécurité, le suivi, les règlements encadrant les voyages avec des médicaments, les lois sur l’immigration et les visas. Vous pouvez également contacter les informations médicales d’Amylyx ou le programme de soutien aux patients de l’équipe de soins Amylyx (ACT) (service disponible uniquement en anglais) :

Amylyx Medical Information:
Medinfo@amylyx.com
(877) 374-1208 (For the US and Canada Only)

Amylyx Care Team Patient Support Program (ACT):
1-877-710-0711
support@amylyxcareteam.ca
amylyxcareteam.ca