Dernière mise à jour 3 Aug 2022

CONTEXTE GÉNÉRAL

Qu’est-ce que l’ALBRIOZA (AMX0035)?

L’ALBRIOZA (phénylbutyrate de sodium/ursodoxicoltaurine) (en anglais seulement) est un médicament indiqué pour le traitement des personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Le phénybutyrate de sodium est un inhibiteur de l’histone-désacétylase qui est censé réduire un mécanisme connu sous le nom de stress du réticulum endoplasmique (stress du RE) qui peut contribuer à la dégénérescence des motoneurones dans la SLA. L’ursodoxicoltaurine, également connu sous le nom de TUDCA ou de TURSO, vise à soulager le stress sur les mitochondries, qui produisent de l’énergie pour faire permettre aux cellules de vivre. On croit que la combinaison du RE et de la réduction du stress sur les mitochondries explique les effets bénéfiques de l’ALBRIOZA.

Il est offert sous forme de sachets individuels contenant chacun 10 g de poudre (3 g de phénylbutyrate de sodium et 1 g d’ursodoxicoltaurine) à reconstituer dans 250 ml d’eau à température ambiante et à prendre par voie orale ou par sonde d’alimentation dans l’heure suivant la préparation.

La dose recommandée dans la monographie du produit est d’un sachet par jour pendant les trois premières semaines et d’un sachet deux fois par jour par la suite.

Quel est l’état actuel de l’ALBRIOZA dans le processus d’accès aux médicaments?

En juin 2022, l’ALBRIOZA (AMX0035) a été approuvé, sous conditions, par Santé Canada comme traitement contre la SLA.

Le médicament est maintenant offert sur le marché au Canada. Certains facteurs, comme le fait de savoir si des régimes provinciaux d’assurance médicaments le couvriront ou non, n’ont pas encore été déterminés.En date du 11 août 2022, ALBRIOZA figure sur la liste des médicaments en négociation active avec l’Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP). Pour en savoir plus sur les approbations, veuillez lire le communiqué de presse d’Amylyx.

Quel est le processus permettant l’approbation d’un médicament par Santé Canada?

Santé Canada effectue un examen du médicament afin d’évaluer son innocuité, son efficacité et sa qualité. Le processus commence lorsque le fabricant du médicament dépose une présentation de nouveau médicament (PNM) auprès de Santé Canada. Santé Canada doit accepter la PNM avant d’entamer le processus d’examen réglementaire.

Il existe trois échéanciers selon lesquels Santé Canada procède à l’examen d’un médicament :

  • L’examen standard, qui est un processus d’une durée de presque un an (300 jours)
  • L’avis de conformité avec conditions, qui est un processus d’une durée d’environ 200 jours
  • L’examen prioritaire, qui est un processus d’une durée de six mois (180 jours)

Si Santé Canada conclut que les avantages du médicament l’emportent sur les risques et que ces risques peuvent être atténués, elle émettra un numéro d’identification du médicament (DIN) et un avis de conformité (AC). Santé Canada peut également émettre un avis de conformité avec conditions (AC-C). Il s’agit d’une autorisation de commercialisation d’un médicament à condition que le promoteur entreprenne des études complémentaires pour en vérifier le bénéfice clinique. L’émission d’un AC ou d’un AC-C signifie que la commercialisation du médicament est approuvée au Canada et que les médecins peuvent commencer à le prescrire. À ce moment-là, toutefois, il est seulement accessible à ceux qui peuvent le payer de leurs poches ou en obtenir le remboursement en vertu d’un régime d’assurance privé.

Si le médicament ne reçoit pas d’avis de conformité, son fabricant a la possibilité de fournir des renseignements supplémentaires, de soumettre à nouveau la demande à une date ultérieure avec des données supplémentaires ou de demander à Santé Canada de reconsidérer sa décision.

Nous croyons que tout nouveau traitement contre la SLA innovateur devrait se voir accorder le statut d’examen prioritaire. En raison de la progression rapide et de la nature terminale de la maladie, les personnes vivant avec la SLA ne peuvent pas se permettre d’attendre près d’un an pour que Santé Canada procède à l’examen d’un traitement. Pendant ce temps, ces personnes perdront l’usage d’autres fonctions et, en définitive, environ 1 000 Canadiens mourront de la SLA. Pour en savoir plus, consultez ce billet de blogue intitulé Comment les nouveaux médicaments sont-ils approuvés et mis à la disposition des Canadiens?

 

REMBOURSEMENT ET DISPONIBILITÉ

Comment puis-je avoir accès à ce médicament maintenant qu’il a été approuvé?

L’ALBRIOZA (AMX0035) est maintenant offert sur le marché au Canada. Une fois qu’un médicament est offert sur le marché, un clinicien canadien spécialisé dans la SLA peut le prescrire dans le cadre d’un traitement. Veuillez en parler avec votre clinicien spécialisé dans la SLA pour déterminer si vous êtes admissible à l’ALBRIOZA. Si vous y êtes admissible, votre médecin peut alors vous inscrire au Programme de soutien aux patients Amylyx Care Team (ACT) pour déterminer quelles seront les prochaines étapes.

Si vous êtes de l’extérieur du Canada, veuillez vous adresser à votre clinicien SLA pour de plus amples informations. Vous pouvez également contacter les informations médicales d’Amylyx ou le programme de soutien aux patients de l’équipe de soins Amylyx (ACT) (service disponible uniquement en anglais) :

Amylyx Medical Information:
Medinfo@amylyx.com
(877) 374-1208 (For the US and Canada Only)

Amylyx Care Team Patient Support Program (ACT):
1-877-710-0711
support@amylyxcareteam.ca
amylyxcareteam.ca

Le médicament est-il admissible à un remboursement en vertu du système public de santé ou du régime public d’assurance médicaments?

Pas encore. En date du 8 août 2022, l’ACMTS a publié ses recommandations finales en matière de remboursement et le médicament figure sur la liste des médicaments faisant l’objet de négociations actives avec l’Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP). À la suite des négociations de l’APP, chaque province ou territoire procède à un examen indépendant du médicament et décide si le régime public d’assurance médicaments couvrira le traitement et comment cela sera fait.

La Société canadienne de la SLA continuera de participer au processus d’évaluation des technologies de la santé de l’ACMTS et travaille activement à soutenir l’Alliance pancanadienne pharmaceutique (APP) et les programmes provinciaux d’assurance médicaments afin de prendre des décisions éclairées et rapides en matière de remboursement tout en mettant en avant la perspective et les expériences des personnes touchées par la SLA. Nous espérons que les décideurs pancanadiens et provinciaux du processus de remboursement travailleront rapidement pour fournir un accès rapide et équitable à tous les Canadiens qui pourraient en bénéficier. Il n’y a tout simplement pas de temps à perdre pour les personnes touchées par la SLA.

Quand le médicament sera-t-il offert sur le marché?

L’ALBRIOZA (AMX0035) est maintenant offert sur le marché au Canada. Une fois qu’un médicament est offert sur le marché, un clinicien canadien spécialisé dans la SLA peut le prescrire dans le cadre d’un traitement. Veuillez en parler avec votre clinicien spécialisé dans la SLA pour déterminer si vous êtes admissible à l’ALBRIOZA. Si vous y êtes admissible, votre médecin peut alors vous inscrire au Programme de soutien aux patients Amylyx Care Team (ACT) pour déterminer quelles seront les prochaines étapes.

Si vous venez de l’extérieur du Canada, veuillez communiquer votre clinicien spécialisé dans la SLA pour en savoir plus. Vous pouvez également contacter les informations médicales d’Amylyx ou le programme de soutien aux patients de l’équipe de soins Amylyx (ACT) (service disponible uniquement en anglais) :

Amylyx Medical Information:
Medinfo@amylyx.com
(877) 374-1208 (For the US and Canada Only)

Amylyx Care Team Patient Support Program (ACT):
1-877-710-0711
support@amylyxcareteam.ca
amylyxcareteam.ca

Puis-je obtenir le médicament par le biais d’un régime d’assurance privé?

L’ALBRIOZA (AMX0035) fait actuellement l’objet d’un examen pour la fixation des prix et l’admissibilité au remboursement. Veuillez en parler à votre clinicien spécialisé dans la SLA pour en savoir plus.

Puis-je payer le médicament de ma poche?

Veuillez en parler avec votre clinicien spécialisé dans la SLA pour déterminer si vous êtes admissible à l’ALBRIOZA. Si vous y êtes admissible, votre médecin peut alors vous inscrire au Programme de soutien aux patients Amylyx Care Team (ACT) pour déterminer quelles seront les prochaines étapes.

Même si je ne suis pas Canadien et que je ne vis pas au Canada, puis-je me faire expédier des traitements contre la SLA provenant du Canada?

Non. Les traitements contre la SLA (traitements modificateurs de la maladie) ne sont offerts que sur ordonnance d’un médecin canadien.

La Société canadienne de la SLA est consciente de l’utilisation des pharmacies en ligne, mais nous ne tenons pas de liste à jour de ces pharmacies. L’utilisation des pharmacies en ligne comporte des risques graves. Veuillez consulter le site Web de Santé Canada et de la Food and Drug Administration des É.-U. (en anglais seulement) pour en savoir plus.

Le médicament est maintenant offert sur le marché au Canada. Une fois qu’un médicament est offert sur le marché, un clinicien canadien spécialisé dans la SLA peut le prescrire dans le cadre d’un traitement. Si vous venez de l’extérieur du Canada, veuillez communiquer votre clinicien spécialisé dans la SLA pour en savoir plus.

Si vous avez des questions concernant l’expédition de traitements ou le franchissement de la frontière avec ceux-ci, veuillez communiquer avec les autorités douanières ou de réglementation des produits alimentaires et pharmaceutiques de votre pays pour connaître leurs règlements et exigences. Vous pouvez également contacter les informations médicales d’Amylyx ou le programme de soutien aux patients de l’équipe de soins Amylyx (ACT) (service disponible uniquement en anglais) :

Amylyx Medical Information:
Medinfo@amylyx.com
(877) 374-1208 (For the US and Canada Only)

Amylyx Care Team Patient Support Program (ACT):
1-877-710-0711
support@amylyxcareteam.ca
amylyxcareteam.ca

Puis-je venir au Canada pour obtenir un traitement contre la SLA?

Il y a peut-être une Société de la SLA ou une clinique de la SLA ou des MMN dans le pays où vous vivez. Veuillez consulter le site Web de l’International Alliance of ALS/MND Associations pour obtenir une liste des organisations pertinentes à travers le monde.

De nombreux traitements offerts au Canada sont également offerts dans d’autres pays. Veuillez en parler avec votre fournisseur de soins de santé dans votre région pour en savoir plus sur les options de traitement qui s’offrent à vous.

Au Canada, il existe des cliniques spécialisées en SLA ou en MMN. Un nombre très limité de ces cliniques peuvent accepter des patients internationaux, et cela peut être fait uniquement sur recommandation. Il relève de la discrétion du clinicien canadien spécialisé dans la SLA de prescrire ou non un traitement. La Société canadienne de la SLA ne peut pas donner d’information concernant les temps d’attente et ne fournit aucune assistance pour les rendez-vous médicaux une fois que vous serez arrivé au Canada. Les coûts de tous les rendez-vous médicaux, y compris les tests (analyse de sang, examen IRM, etc.), le transport, l’hébergement, les médicaments, les services de traduction, etc. relèvent de la responsabilité de la personne qui demande des services médicaux au Canada.

En ce qui concerne le médicament ALBRIOZA, il n’est pas encore offert sur le marché au Canada. Veuillez en parler avec votre clinicien spécialisé dans la SLA pour déterminer si vous êtes admissible à l’ALBRIOZA. Si vous y êtes admissible, votre médecin peut alors vous inscrire au Programme de soutien aux patients Amylyx Care Team (ACT) pour déterminer quelles seront les prochaines étapes.

Si vous avez des questions concernant l’expédition de traitements ou le franchissement de la frontière avec ceux-ci, veuillez communiquer avec les autorités douanières ou de réglementation des produits alimentaires et pharmaceutiques de votre pays pour connaître leurs règlements et exigences.

Pour en savoir plus :

Voyager pour obtenir un traitement

L’expérience de chaque personne avec la SLA est unique. Les personnes vivant avec la SLA sont confrontées à différents défis et symptômes de la maladie. Il est important d’être conscient de ces défis et de tenir compte à la fois des avantages et des risques au moment de décider d’obtenir un traitement. Cela comprend de voyager à l’étranger. En recueillant le plus d’information possible, vous serez en mesure de prendre des décisions éclairées pour vous et vos proches.

Veuillez en parler avec votre clinicien spécialisé dans la SLA pour en savoir plus et consulter les autorités sanitaires de votre gouvernement.

Lorsque vous prenez la décision de voyager à l’étranger pour obtenir des traitements médicaux, vous devez tenir compte de certains facteurs clés avant votre départ et à votre retour, notamment le coût, le degré de sécurité, le suivi, les règlements encadrant les voyages avec des médicaments, les lois sur l’immigration et les visas. Vous pouvez également contacter les informations médicales d’Amylyx ou le programme de soutien aux patients de l’équipe de soins Amylyx (ACT) (service disponible uniquement en anglais) :

Amylyx Medical Information:
Medinfo@amylyx.com
(877) 374-1208 (For the US and Canada Only)

Amylyx Care Team Patient Support Program (ACT):
1-877-710-0711
support@amylyxcareteam.ca
amylyxcareteam.ca

Billets de blogue supplémentaires :

Mise à jour sur les initiatives d’intervention de la Société canadienne de la SLA – avril-juin 2022 (17 juin 2022)

AMX0035 a été approuvé comme traitement de la SLA au Canada dans le cadre d’un avis de conformité avec conditions (13 juin 2022) (en anglais seulement)

Mise à jour sur les initiatives d’interventions de la Société canadienne de la SLA – janvier-mars 2022 (4 avril 2022) (en anglais seulement)

Le temps presse : Toutes les thérapies SLA devraient être examinées en priorité (29 septembre 2021)

Les principales nouvelles scientifiques de 2021 (20 janvier 2022)

Les principales nouvelles scientifiques de 2020 (9 février 2021)

L’ACMTS lance un appel d’observation des patients pour l’AMX0035 (27 octobre 2021)

Mise à jour sur les initiatives d’intervention de la Société canadienne de SLA – décembre 2021 (9 décembre 2021)

Les données à long terme pour l’essai clinique CENTAUR du AMX0035 indiquent des avantages possibles supplémentaires pour les personnes atteintes de la SLA (16 octobre 2020)

Résultats prometteurs de l’essai clinique de phase 2 CENTAUR sur l’AMX0035 (2 septembre 2020)