La SLA est caractérisée par l’accumulation de protéines anormales, dont on pense qu’elles contribuent à la progression de la maladie. Selon des recherches antérieures, les voies responsables du contrôle des niveaux sains des protéines et de l’élimination des protéines anormales peuvent être perturbées par la maladie. Cette perturbation contribue à l’agrégation anormale des protéines à l’intérieur des cellules, ce qui nuit à la fonction cellulaire normale. Le VRG50635 est un inhibiteur à petite molécule qui réduit l’activité d’une molécule appelée PIKfyve. La diminution de l’activité de PIKfyve favoriserait les voies d’élimination de ces protéines toxiques et agrégées à l’intérieur de ces cellules. En laboratoire, il a été démontré que le VRG50635 prolonge la survie dans des modèles cellulaires et animaux de la SLA. Cette étude de phase 1 examinera le VRG50635 dans un contexte clinique en recrutant 50 participants. L’étude est ouverte, sans placebo, ce qui signifie que tous les participants recevront le médicament actif pendant 80 semaines. Les chercheurs surveilleront les participants pour assurer la sécurité du médicament, déterminer le dosage approprié, voir comment le corps métabolise le médicament et examiner les indications exploratoires de ses effets biologiques sur la SLA afin de déterminer les prochaines étapes.
Regardez le webinaire « ALS Clinical Trials Unboxed » sur le VRG50635 ici.