Des biomarqueurs qui peuvent mesurer efficacement la neurodégénérescence sont essentiels à la compréhension, au diagnostic et, en fin de compte, au traitement de la SLA. Dans cette étude par observation, les chercheurs visent à déterminer et mesurer les niveaux de biomarqueurs spécifiques chez des patients atteints de SLA qui reçoivent l’édaravone (Radicava). Les biomarqueurs d’intérêt sont liés au stress oxydatif, à l’inflammation et aux blessures neuronales et musculaires. Cette étude regroupera environ 300 participants qui seront suivis sur une période de 24 semaines. Des échantillons biologiques (sang et urine) seront prélevés auprès des participants à des fins d’analyse. Les participants peuvent aussi demander de recevoir leurs résultats génétiques pour cinq mutations courantes liées à la SLA, dont SOD1, TARDBP, C9ORF72, FUS et VCP.
Les anticorps sont des protéines produites par le système immunitaire pour protéger l’organisme contre les envahisseurs étrangers tels que les bactéries et les virus. Ils agissent en se liant à des protéines spécifiques sur les agents nocifs et déclenchent leur élimination et/ou leur destruction. Dans cet essai clinique de phase 2, les chercheurs testeront l’innocuité d’un anticorps humain, AP-101, conçu pour cibler une protéine liée à la SLA, la SOD1. Des preuves suggèrent que le mauvais repliement de la SOD1 dans les cellules peut entraîner un gain de fonction toxique de la protéine. Les chercheurs espèrent que le ciblage de cette protéine se révèlera une stratégie prometteuse pour le traitement de la SLA. Une précédente étude de phase 1 a montré que le médicament était sûr et bien toléré aux doses testées. Dans cette étude de suivi, les chercheurs espèrent recruter 63 participants qui seront répartis au hasard et recevront soit le médicament actif (AP-101), soit un placebo, par voie intraveineuse (IV), pendant 48 semaines. Les personnes atteintes de SLA héréditaire, de SOD1-ALS et de SLA sporadique pourront participer. Les chercheurs suivront les participants pour s’assurer de l’innocuité du médicament, identifier les éventuels effets secondaires, déterminer le dosage approprié et comprendre comment l’organisme décompose le médicament en interne.