125 000 $ attribués au Dr Agessandro Abrahao, Sunnybrook Health Sciences Centre, en collaboration avec Dr Lorne Zinman, Dr Nir Lipsman, Sunnybrook Health Sciences Centre, Dr Kullervo Hynynen, Dr Simon Graham, Dr Jamie Near, Sunnybrook Research Institute, Dr Sanjay Kalra, Dr Kelvin Jones, Université de l’Alberta, Dre Isabelle Aubert et Dr Sonam Dubey, Sunnybrook Research Institute.
Le CNM-Au8, développé par Clene Nanomedicine inc., est une suspension liquide orale de nanocristaux d’or qui est étudiée comme traitement possible de la SLA. Dans les modèles précliniques de SLA en laboratoire, il a été démontré que le CNM-Au8 améliore la fonction et la survie des motoneurones en augmentant la production d’énergie dans les cellules et en réduisant le stress oxydatif. L’efficacité du CNM-Au8 en tant que traitement potentiel de la SLA a été étudiée précédemment dans le cadre d’un essai clinique de phase 2, appelé RESCUE-ALS. Bien que les résultats préliminaires aient révélé que l’essai n’a pas atteint ses critères d’évaluation primaires et secondaires, la société a indiqué qu’elle est satisfaite des résultats qui montrent un potentiel d’efficacité et qu’il est donc important de confirmer les résultats dans un essai plus grand. De plus, le CNM-Au8 est actuellement testé dans la plateforme d’essai HEALEY ALS; les résultats préliminaires sont attendus dans la deuxième moitié de 2022.
Grâce à cette subvention, le Dr Abrahao et son équipe proposent de mener un essai clinique de phase 2a sur le CNM-Au8 couplé à une technique appelée échographie focalisée assistée par IRM (MRgFUS). Précédemment soutenue par une subvention de projet 2017 de la Société canadienne de la SLA, l’équipe a montré que la technique MRgFUS peut augmenter de manière sûre et temporaire la perméabilité de la barrière hémato-encéphalique (BHE), une barrière spécialisée qui protège le cerveau des substances présentes dans la circulation sanguine, y compris certains médicaments. Les chercheurs espèrent que l’administration de CNM-Au8 simultanément à la MRgFUS permettra à une plus grande partie du médicament expérimental d’atteindre les motoneurones affectés dans le cerveau.
Cette étude sera la première à examiner la MRgFUS en conjonction avec un traitement expérimental de la SLA. L’essai clinique, qui vise à recruter 10 volontaires atteints de SLA, sera ouvert, ce qui signifie que chaque participant inscrit recevra le traitement actif pendant un maximum de 8 semaines. Les participants feront l’objet d’un suivi afin d’évaluer l’innocuité et la faisabilité du traitement proposé, ainsi que pour mesurer si la libération de CNM-Au8 dans le cerveau est meilleure et comment l’organisme décompose le médicament à l’interne. Cette étude de preuve de concept est une prochaine étape prometteuse dans le développement d’un moyen non invasif pour administrer des médicaments contre la SLA dans le cerveau.