200 000 $ accordés au Dr Vincent Picher-Martel du Massachusetts General Hospital.
Environ 97 % des cas de SLA présentent des anomalies dans une protéine appelée TDP-43. Normalement, la TDP-43 se trouve dans le noyau d’une cellule (compartiment central où se trouve l’ADN); cependant, chez les personnes atteintes de la SLA, elle se trouve souvent dans le cytoplasme (zone à l’extérieur du noyau) où elle a tendance à former des amas, ou agrégats et n’est plus capable de fonctionner correctement.
Les chercheurs recherchent depuis longtemps un biomarqueur capable de détecter en temps réel cette anomalie de la TDP-43 chez les patients atteints de SLA. Grâce à cette bourse, Dr Vincent Picher-Martel étudiera un nouveau biomarqueur prometteur, appelé stathmine-2, qui pourrait être capable de faire exactement cela. Cette protéine est essentielle à la croissance axonale et au maintien des neurones. Récemment, il a été démontré que la mauvaise localisation et l’agrégation de la TDP-43 peuvent conduire au développement d’une stathmine-2 anormale dans les cellules.
Ici, Dr Picher-Martel explorera davantage le potentiel de la stathmine-2 en tant que biomarqueur de la SLA en étudiants les niveaux de protéine stathmine-2 anormale trouvés dans le liquide céphalorachidien (LCR), le sang et les tissus post-mortem des patients atteints de SLA et en les corrélant avec les données cliniques de la personne.
En outre, en utilisant des motoneurones dérivés de cellules souches des patients, il étudiera le rôle de la stathmine-2 dans divers types de SLA, afin de déterminer si la stathmine-2 est anormale dans toutes les formes de SLA et comment elle influence la santé des motoneurones. À l’aide d’un oligonucléotide antisens (ASO), Dr Picher-Martel étudiera également si la production normale de stathmine-2 peut être restaurée dans les cellules, et dans le cas échéant, peut avoir un impact positif sur la santé des motoneurones. En cas de succès, cela suggérerait qu’en plus de son rôle potentiel de biomarqueur, la stathmine-2 pourrait également représenter une nouvelle cible de traitement prometteuse pour les futurs traitements de la SLA.
Dr Picher-Martel accompagnera ce travail avec une formation complémentaire en tant que neurologue au cours d’une résidence de 2 ans au Massachusetts General Hospital de Boston. Ce programme représente une occasion exceptionnelle de formation aux essais cliniques, au développement de médicaments, à la médecine translationnelle et permet de collaborer avec des experts du domaine dans le monde entier. Après avoir complété sa résidence, Dr Picher-Martel prévoit revenir au Canada où il sera sans aucun doute un atout dans la recherche d’une meilleure compréhension de la maladie et de meilleurs résultats thérapeutiques.