Mécanismes pathogènes de l’expansion des répétitions de la C9ORF72 dans la SLA et mise au point de thérapies

Le Dr Patten a amorcé sa carrière de chercheur à titre de doctorant à l’Université de l’Alberta en 2004, sous la supervision du Dr Declan Ali. Il y a été formé en électrophysiologie, en biologie cellulaire et en imagerie à l’aide du poisson-zèbre comme modèle d’étude du neurodéveloppement. Après avoir publié plusieurs manuscrits sur ses découvertes et avoir reçu de nombreux prix, notamment une reconnaissance nationale pour la qualité exceptionnelle de sa thèse de doctorat, le Dr Patten a poursuivi ses études grâce à une bourse de recherche postdoctorale à Montréal avec la Dre Florina Moldovan et le Dr Pierre Drapeau. Durant cette période, il a entre autres élaboré des modèles de poisson-zèbre pour des maladies humaines comme la SLA, puis a utilisé ces modèles pour développer une méthode de grande capacité pour la découverte de médicaments. Le Dr Patten a ensuite utilisé cette procédure pour identifier la pimozide comme composé principal dans un pipeline translationnel qui a mené à un essai clinique dans plusieurs centres canadiens prévu pour 2017. Cet essai clinique est financé par la première Bourse d’équipe translationnelle Arthur J. Hudson de la Société canadienne de la SLA et de la Fondation Brain Canada, qui a été octroyée en 2014.

Dans ses premières années d’indépendance à titre de professeur adjoint, le Dr Patten se concentrera sur le développement et l’utilisation de modèles de poisson-zèbre pour la cause génétique la plus commune de la SLA, soit la C9ORF72, et sur l’utilisation de méthodes de criblage de grande capacité pour examiner de façon plus approfondie les composés les plus prometteurs. Il a ajouté un élément clé à son travail en établissant des collaborations solides avec des experts de la SLA de renommée mondiale qui se spécialisent dans le développement de motoneurones à partir de cellules souches pluripotentes induites (iPSC). Cela renforcera sans aucun doute sa capacité à traduire les découvertes faites à partir de poissons-zèbres vers la clinique grâce à l’utilisation de cellules humaines.

Le Dr Patten a participé régulièrement au Forum sur la recherche de la Société canadienne de la SLA au cours des dernières années et a noué des liens avec plusieurs autres chercheurs de la communauté. En combinant ses travaux avec ceux d’autres chercheurs canadiens qui utilisent des modèles de la SLA comme le poisson-zèbre, les vers (C. elegans), les mouches à fruit (drosophiles), les souris, les rats et les motoneurones issus d’iPSC, le Dr Patten renforcera l’expertise du pays dans la découverte de médicaments pouvant passer efficacement en clinique et ultimement faire de la SLA une maladie traitable, et non terminale.