Bourse de 2,203,108 $ accordée au Dr Guy Rouleau, professeur à l’Université McGill.
L’une des plus grandes avancées de la science au cours des dix dernières années est le développement de cellules souches pluripotentes induites (iPSC). Ses inventeurs ont reçu le prix Nobel de médecine en 2012. Ces cellules permettent de créer tout type de cellules du corps à partir de n’importe quelle autre. Dans la SLA, les iPSC offrent l’occasion de créer, à partir de cellules de la peau ou du sang d’une personne vivant avec la maladie, des motoneurones et d’autres types de cellules concernés afin d’étudier les cellules humaines ayant exactement la même composition génétique que la personne qui les donne.
Dans le cadre de ce projet Hudson, l’équipe créera des iPSC à partir de 40 personnes vivant avec la SLA, y compris des personnes qui présentent différentes mutations génétiques, qui présentent une progression typique de la maladie ou dont la maladie présente des aspects atypiques. Ces iPSC seront ensuite transformées en motoneurones et en astrocytes (les cellules d’assistance personnelle des motoneurones, qui ont aussi un mauvais fonctionnement dans la SLA). De plus, à l’aide d’une technologie spéciale nommée CRISPR-Cas9, l’équipe changera précisément les mutations présentes dans les cas de SLA héréditaire vers la forme correcte afin qu’on puisse les étudier côte à côte avec celles ayant des mutations. Ces cellules sont des contrôles isogéniques et sont fort recherchées dans la communauté mondiale de la recherche sur la SLA.
À l’aide de ces motoneurones et de ces astrocytes nouvellement développés, l’équipe déterminera d’abord si ceux-ci développent des caractéristiques précises pouvant être corrélées à l’évolution de la maladie et examinera si elles sont différentes de celles d’autres études. De plus, ils utiliseront ces cellules pour développer des tests novateurs pour le criblage de traitements pharmacologiques qui pourraient montrer une capacité de ralentir les processus de la maladie dans les motoneurones humains.
Enfin, l’équipe tirera aussi profit de ce modèle unique de la SLA pour en apprendre davantage sur la façon dont la maladie survient. À l’aide d’une technique nommée protéomique quantitative, elle examinera toutes les substances qui participent à la communication entre les motoneurones humains et les astrocytes dans ces cultures de laboratoire. On sait que dans les cas de SLA, cette communication peut être cruciale au développement et possiblement à la progression de la maladie. En parvenant à comprendre complètement ces mécanismes, on découvrira sans doute de nouvelles cibles de traitement contre la maladie.
Les résultats de cette collaboration intense de cinq ans offriront non seulement une meilleure compréhension de la SLA et potentiellement de nouvelles options de traitement, mais développeront aussi un nouvel ensemble d’outils à partager au sein de la communauté mondiale de la SLA afin de participer à l’effort mondial visant à faire de la SLA une maladie traitable, et non terminale.