Bourse de 125 000 $ accordée au Dr Derrick Gibbings de l’Université d’Ottawa et à ses co-chercheurs, le Dr Baptiste Lacoste et le Dr Maxim Berezovski de l’Université d’Ottawa.
Les mutations génétiques causant une maladie produisent souvent des protéines toxiques qui, dans le cas de la forme héréditaire de la SLA, provoquent la mort des motoneurones. Une des plus importantes avancées thérapeutiques des dernières années est la capacité d’utiliser la technologie pour cibler les maladies génétiques. Des scientifiques ont mis au point de nombreux traitements qui peuvent réduire la quantité de ces protéines toxiques, mais un des plus grands obstacles consiste à amener les traitements au système nerveux central. Le corps humain possède une barrière spécialisée appelée barrière hémato encéphalique qui fait en sorte qu’il est très difficile de faire pénétrer les médicaments dans le cerveau ou le système nerveux.
Les exosomes sont des bulles microscopiques que le corps utilise pour transporter des substances d’une cellule à l’autre. Depuis des années, les chercheurs tentent d’utiliser les exosomes en laboratoire pour administrer des traitements par voie sanguine, mais la quantité de médicament que peut contenir chaque exosome est très limitée. Le Dr Gibbings et ses collègues ont récemment découvert un système qui permet de faire pénétrer 1 000 fois plus de médicament dans chaque exosome. Dans le cadre de leur étude, ils testeront d’abord la capacité de leur système à administrer des médicaments dans le cerveau après injection dans le sang, ils mesureront combien d’exosomes se rendent à destination et ils détermineront les processus cellulaires qui permettent aux traitements de traverser la barrière hémato encéphalique. Ensuite, ils utiliseront un modèle murin atteint de SLA bien connu portant des mutations dans un gène appelé SOD1 pour vérifier si les exosomes chargés d’un traitement ciblant SOD1 peut diminuer efficacement le taux de protéines SOD1 mutantes toxiques. Pendant la durée de ce projet, ils poursuivront leur travail de modification des exosomes pour accroître leur capacité à faire passer les médicaments à travers la barrière hémato-encéphalique. Si ces premières expériences sont concluantes, elles pourraient fournir les preuves nécessaires pour passer à l’évaluation ultérieure de traitements administrés par exosomes dans le cadre d’essais cliniques sur des humains.