Des anomalies dans une protéine appelée TDP-43 sont présentes dans environ 97 % de tous les cas de SLA. La protéine TDP-43 se trouve normalement dans le noyau d’une cellule (un compartiment central où se trouve notre ADN); cependant, chez les personnes vivant avec la SLA, on la trouve souvent dans le cytoplasme (la zone située à l’extérieur du noyau), où elle ne devrait pas se retrouver. On considère nocif pour les cellules que la protéine TDP-43 se retrouve anormalement dans cette zone.
Des travaux antérieurs évaluant la présence de la protéine TDP-43 au sein de modèles cellulaires ont révélé qu’une autre protéine appelée ataxine 2 peut rendre la protéine TDP-43 encore plus toxique. En s’inspirant de ce travail, Lindsay Becker, étudiante au doctorat au sein du laboratoire du Dr Aaron Gitler, a étudié les effets de la modification de la quantité d’ataxine 2 chez les souris atteintes de SLA. Lindsay a constaté que lorsque la quantité d’ataxine 2 diminue, les souris souffrant de la SLA vivent plus longtemps tout en présentant une fonction musculaire accrue, ce qui suggère que la réduction des taux d’ataxine 2 pourrait représenter une nouvelle stratégie prometteuse pour traiter la SLA chez les humains.