En 2017, d’importantes percées scientifiques réalisées au Canada et ailleurs dans le monde ont permis de faire des progrès importants et remarquables dans le domaine de la recherche sur la SLA. Des découvertes qui accroissent notre compréhension de cette maladie sont réalisées beaucoup plus fréquemment que jamais et par le fait même, de nombreux nouveaux traitements expérimentaux sont en voie d’être testés dans le cadre d’essais cliniques sur des humains au cours des prochaines années. En raison des progrès rapides de la recherche sur la SLA, il peut parfois être difficile de rester à l’affût des plus récentes découvertes. Pour pallier cette lacune, l’équipe du programme de recherche de la Société canadienne de la SLA offre périodiquement un résumé sur ce qu’elle croit être les découvertes scientifiques les plus importantes. Nous avons publié deux numéros en 2017, aux mois d’août et de novembre. La revue scientifique renommée Nature a également produit au mois d’octobre un article en libre accès sur l’état de la recherche sur la SLA. Nous avons résumé ci-après ce que nous croyons être les meilleures nouvelles scientifiques à avoir fait les manchettes en 2017.
Janvier : Le Canada participe au Projet MinE, collaboration de recherche internationale sur la SLA
Le Projet MinE est une initiative internationale de recherche à grande échelle visant à déterminer les bases génétiques de la SLA. Ce projet a été mis en œuvre en 2014 aux Pays-Bas par des chercheurs et deux personnes aux prises avec la SLA. Aujourd’hui, 18 pays différents participent au Projet MinE dans le but de cartographier le profil d’ADN complet de 15 000 personnes atteintes de la SLA et de 7 500 témoins. Grâce à ce projet, les chercheurs espèrent définir des signatures génétiques qui confèrent une susceptibilité à la forme sporadique et à la forme familiale (héréditaire) de la SLA et, à terme, découvrir de nouvelles cibles pour des traitements potentiels. Le 10 janvier 2017, on a annoncé que le Canada se joignait à ce partenariat international de recherche. Le volet canadien du Projet MinE rassemble à Vancouver (Dr Ian Mackenzie), à Toronto (Dre Ekaterina Rogaeva), à Montréal (Dr Guy Rouleau) et à Québec (Dr Nicolas Dupré), quatre des meilleurs généticiens canadiens issus du domaine de la SLA pour lancer leur première collaboration nationale. L’équipe canadienne s’est engagée à décrypter et à analyser jusqu’à 1 000 profils d’ADN. La Société canadienne de la SLA est à la tête des efforts canadiens de collecte de fonds pour le Projet MinE; sa contribution a débuté en 2017 avec les 200 premiers échantillons. Pour soutenir la contribution du Canada au Projet MinE, nous vous invitons à faire un don dès aujourd’hui.
Mars : Lancement en 2018 d’un essai clinique international de phase 3 sur le masitinib
Le masitinib est un médicament qui cible les cellules du corps qui jouent un rôle important dans le système immunitaire. Des études antérieures ont indiqué que le masitinib pouvait diminuer l’inflammation à l’intérieur du système nerveux qui, croit-on, constitue un facteur dans l’évolution de la SLA. En mars 2017, la société pharmaceutique AB Science a annoncé des résultats positifs de son essai clinique de phase 2/3 visant à évaluer l’innocuité du masitinib et son efficacité à ralentir la progression de la SLA. Cette étude a montré que sur une période de 48 semaines, le traitement au masitinib avait permis de réduire la perte de fonction et d’augmenter la qualité de vie. Le processus de recrutement des participants à l’essai clinique international de phase 3, visant à confirmer les résultats de l’étude de phase 2/3 précédente, sera entrepris en 2018. Cet essai clinique, mené par la Dre Angela Genge, chercheuse canadienne de l’Institut neurologique de Montréal, se déroulera au Canada, aux États-Unis et en Europe. Nous mettrons à jour la page des essais cliniques de notre site Web lorsque les renseignements sur le recrutement seront annoncés.
Avril : Une nouvelle technologie permet aux gens de communiquer par ondes cérébrales
La paralysie progressive dont souffrent les personnes atteintes de la SLA peut finir par rendre la communication avec les autres difficile, en raison de l’affaiblissement des muscles qui réduit la capacité de gesticuler et de parler. Pour aider à améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de la SLA, des chercheurs de l’Institut de recherche de l’Hôpital d’Ottawa mènent un essai clinique visant à évaluer la sécurité d’emploi d’un nouveau dispositif d’assistance basé sur une technologie d’interface cerveau machine (ICM) pour aider les gens souffrant de déficits moteurs à communiquer. Ce dispositif peut transformer les signaux du cerveau en lettres uniques sur un écran d’ordinateur pour permettre aux patients d’épeler des mots par leur seule pensée. Cette technologie nécessite la mise en place de deux capteurs dans les régions du cerveau qui aident aux fonctions motrices et cognitives. Les chercheurs surveilleront les participants pour s’assurer que l’intervention est sécuritaire et pour évaluer la capacité de cette technologie à favoriser une communication efficace et à améliorer la qualité de vie. L’équipe d’Ottawa est l’un des nombreux groupes dans le monde qui travaillent sur l’ICM pour améliorer la communication des personnes atteintes de la SLA. Si cette technologie s’avère sécuritaire et efficace, ses répercussions pourraient être importantes, par exemple pour permettre aux gens ayant une fonction motrice restreinte de contrôler un curseur à l’ordinateur ou un fauteuil roulant ou même de jouer à des jeux vidéo. Le recrutement pour cette étude, qui a été annoncée pour la première fois sur le site Web ClinicalTrials.gov en avril 2017, n’a pas encore débuté.
Mai : Homologation aux États-Unis d’un deuxième traitement contre la SLA, l’édaravone
Le 5 mai 2017, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé l’édaravone (également appelé RadicavaMD et RadicutMD) pour le traitement de la SLA. L’édaravone est le premier médicament à être approuvé par la FDA pour le traitement de la SLA depuis l’homologation du riluzole il y a plus de 20 ans. Les résultats d’un essai clinique de phase 3 ont montré que pour une certaine tranche de gens atteints de la SLA – ceux dont la maladie commence à peine à progresser et qui présentent des symptômes légers ainsi qu’une bonne capacité respiratoire – le traitement à l’édaravone pourrait aider à ralentir le déclin fonctionnel. La Société canadienne de la SLA est en pourparlers avec Santé Canada et Mitsubishi Tanabe Pharma America au sujet du statut de l’édaravone et de la nécessité de rendre ce médicament accessible à la population canadienne de façon équitable. Les patients canadiens qui sont intéressés à en savoir davantage au sujet de l’édaravone sont invités à s’adresser à leur neurologue. On peut également trouver des renseignements supplémentaires ici.
Octobre : Début du recrutement pour l’essai clinique de phase 2 sur la pimozide au Canada
La pimozide est un médicament initialement utilisé pour traiter la schizophrénie, qui s’est récemment avéré prometteur dans le traitement de la SLA. On croit que la pimozide agit en renforçant les connexions électriques entre les muscles et les nerfs pour permettre d’améliorer le fonctionnement des muscles. Des études précliniques menées au Canada sur des vers, des poissons et des souris modifiés pour souffrir d’une forme humaine de SLA ont montré que le traitement à la pimozide augmentait la mobilité et ralentissait la progression de la maladie. En raison des résultats positifs obtenus de ces études en laboratoire, des chercheurs de Calgary ont mené un petit essai clinique portant sur 25 volontaires humains souffrant de la SLA. Cet essai a contribué à établir une dose qui était assez sécuritaire pour être évaluée dans le cadre d’un plus grand essai clinique, dans l’espoir de déterminer si le traitement à la pimozide permet de ralentir la progression de la SLA chez les humains. Le recrutement pour cet essai clinique de phase 2, financé par une bourse d’équipe translationnelle Arthur J. Hudson de la Société canadienne de la SLA et de la Fondation Brain Canada, a débuté à Calgary au mois d’octobre; à terme, des participants seront recrutés dans huit cliniques de partout au Canada. On peut trouver des renseignements à jour sur les centres participants ici.
Octobre : Recrutement des premiers patients pour l’essai clinique de phase 3 portant sur NurOwnMD
Les cellules souches sont des cellules du corps qui ne se sont pas encore développées en un type particulier de cellule ayant une fonction (comme les cellules de la peau, les cellules musculaires, les cellules osseuses, etc.). De ce fait, les cellules souches ont la capacité de s’intégrer à n’importe quel organe du corps. Cette aptitude particulière a amené les scientifiques à penser que les cellules souches pouvaient être capables de réparer et de remplacer des tissus dans le corps humain. BrainStorm Cell Therapeutics Inc. utilise des cellules souches pour mener un essai clinique de phase 3 visant à déterminer l’innocuité et l’efficacité d’un nouveau traitement potentiel contre la SLA appelé NurOwnMD. Dans le cadre de cette étude, les propres cellules souches d’une personne sont prélevées de sa moelle osseuse et sont ensuite mélangées au médicament NurOwnMD. Ce médicament transforme les cellules souches en cellules qui sécrètent des facteurs neurotrophiques (FNT), des substances qui, selon les chercheurs, favorisent la santé des motoneurones et retardent leur dégénérescence dans la SLA. Ces cellules transformées sont ensuite réinjectées dans la moelle épinière de la personne atteinte de la SLA (injection intrathécale). Le 16 octobre 2017, BrainStorm Cell Therapeutics Inc. a annoncé que les premiers patients avaient été recrutés pour l’essai clinique de phase 3 portant sur NurOwnMD. Les chercheurs surveilleront les participants pour évaluer l’innocuité de NurOwnMD et sa capacité à ralentir la progression de la SLA. Les résultats finaux sont attendus d’ici le milieu de l’année 2019.
Novembre : Résultats décevants de l’essai clinique de phase 3 portant sur le tirasemtiv
Le 21 novembre 2017, des résultats négatifs de l’essai clinique de phase 3 portant sur le médicament activateur musculaire appelé tirasemtiv ont été annoncés. Cet essai clinique international, subventionné par la société pharmaceutique Cytokinetics, portaient sur 743 participants dans 81 centres de recherche de 11 pays différents. Les chercheurs espéraient que le tirasemtiv, un médicament qui avait précédemment montré la capacité d’accroître la force musculaire tout en prolongeant le délai avant l’apparition de la fatigue musculaire, aiderait à améliorer la respiration des personnes atteintes de la SLA et à ralentir la progression de la maladie. Malheureusement, aucune différence n’a été observée entre les participants qui ont reçu le tirasemtiv par rapport à ceux qui ont reçu un placébo, ce qui indique que le tirasemtiv ne présente aucun bienfait clinique. Bien que la direction de Cytokinetics se soit dit déçue de ces résultats, elle a exprimé son engagement renouvelé envers la mise au point de traitements pour les personnes aux prises avec la SLA. Cytokinetics a bon espoir qu’un médicament activateur musculaire de nouvelle génération, le CK-2127107, qui fait présentement l’objet d’un essai clinique de phase 2, puisse constituer une nouvelle stratégie prometteuse dans le traitement de la SLA.
Novembre : La Société canadienne de la SLA attribue 3 millions de dollars pour 12 nouveaux projets de recherche
Le programme de recherche de la Société canadienne de la SLA, qui est financé grâce à la générosité des donateurs et aux partenariats avec les Sociétés canadiennes de la SLA, remet des bourses de recherche examinées par les pairs pour favoriser la collaboration entre les chercheurs canadiens. À la suite de l’évaluation scientifique rigoureuse réalisée par un comité de spécialistes internationaux de la SLA, la Société canadienne de la SLA a annoncé le financement de 12 nouveaux projets de recherche stimulants en 2017. Cette annonce a été faite en collaboration avec la Fondation Brain Canada qui assure, par l’entremise du Fonds canadien de recherche sur le cerveau (avec le soutien financier de Santé Canada), le financement conjoint de la plus importante bourse de 1,8 million de dollars. Vous trouverez des renseignements détaillés au sujet de ces nouveaux projets stimulants ici.
Espoir durable pour l’avenir
Dans le cadre du Symposium international sur la SLA et la MMN qui a eu lieu à Boston du 8 au 10 décembre, un nombre record de 1 200 chercheurs et cliniciens se sont réunis pour faire part de leurs travaux avec l’espoir de maintenir l’élan sans précédent que subit la recherche sur la SLA. Bien qu’il reste encore beaucoup de choses à apprendre, nous sommes plus confiants que jamais qu’un nombre croissant d’options de traitement ayant le potentiel d’améliorer considérablement la vie des personnes aux prises avec la SLA seront offertes au cours des prochaines années.