Résultats de l’étude de phase 3 Valour sur le tofersen présentés par Biogen

2 novembre 2021 – Les résultats de l’étude de phase 3 VALOR sur le tofersen n’ont pas indiqué de changement statistiquement significatif dans l’évolution de la maladie par rapport à l’échelle ALSFRS-R; toutefois, d’autres mesures de résultats suggèrent que le traitement a eu un effet sur les personnes qui ont la SLA-SOD1.  Au fur et à mesure que les données sur la prolongation ouverte seront partagées et que les discussions se poursuivront sur le terrain, il y aura un consensus plus fort sur ce que les données révèlent sur le tofersen.

Parmi les autres nouvelles prometteuses liées à ce traitement, Biogen a récemment lancé l’étude ATLAS, qui permettra de commencer le traitement au tofersen chez les personnes porteuses d’une mutation SOD1 avant l’apparition des symptômes de la SLA. L’étude cherchera à déterminer si un traitement précoce par le tofersen peut retarder de manière significative l’apparition des symptômes cliniques. Les participants répartis de façon aléatoire dans le groupe placebo recevraient alors le médicament actif au moment du diagnostic. Jamais testée cliniquement auparavant, l’intervention précoce est depuis longtemps considérée comme un domaine clé à étudier dans la SLA. L’essai ATLAS est une prochaine étape importante non seulement pour l’évolution du tofersen pour la SLA-SOD1, mais également pour paver la voie aux futurs essais concernant la SLA.

Cliquez sur le lien pour en savoir plus sur les notes de breffage sur le tofersen de l’International Alliance of ALS/MND Associations Scientific Advisory Council (SAC).

19 octobre 2021 – La communauté de la SLA attendait avec impatience les résultats de l’étude de phase 3 intitulée VALOR portant sur le #tofersen, un médicament expérimental faisant l’objet d’une évaluation à titre de traitement d’une forme génétique de SLA causée par des mutations du gène SOD1. Ces résultats ont été présentés plus tôt cette semaine dans le cadre du congrès virtuel de l’American Neurological Association (ANA) de 2021.

Bien que le critère d’évaluation principal mesuré à l’aide de l’échelle ALSFRS-R n’ait pas été atteint de la manière dont plusieurs l’auraient souhaité, les données offrent tout de même certains signes encourageants. D’autres données tirées de l’étude ont montré des indications positives que le traitement pourrait influencer la progression de la maladie, mais des discussions et des analyses supplémentaires de la part des spécialistes du domaine sont requises pour permettre de mieux comprendre la complexité des résultats et déterminer l’orientation des prochaines étapes. Toutes les personnes et les familles du monde entier qui sont aux prises avec la SLA-SOD1 et qui ont participé à l’étude méritent d’immenses remerciements pour leur contribution. D’autres renseignements suivront. Vous pouvez lire le communiqué de presse de Biogen ici.