Résultats prometteurs de l’essai clinique de phase 1/2 portant sur le tofersen

Résultats prometteurs de l’essai clinique de phase 1/2 portant sur le tofersen

9 juillet 2020 — Une étude publiée aujourd’hui dans le New England Journal of Medicine montre qu’un médicament expérimental, appelé tofersen, s’avère prometteur pour traiter une forme génétique de la SLA causée par des mutations du gène SOD1.

Les résultats de l’essai clinique de phase 1/2, commandité par l’entreprise pharmaceutique Biogen, ont révélé que le tofersen est sécuritaire et capable d’abaisser les niveaux de la protéine toxique SOD1, que l’on soupçonne de contribuer à la progression de la maladie. Les données préliminaires indiquent également un potentiel de ralentir la perte des fonctions et de préserver la santé neuronale. Des chercheurs canadiens ont joué un rôle clé dans les études jusqu’ici; Dre Angela Genge (Montréal) et Dr Lorne Zinman (Toronto) y participent depuis le début. Les résultats positifs de cette étude ont mené au lancement de l’étude de phase 3 VALOR qui testera davantage la sécurité et l’efficacité du tofersen; elle est en cours dans de nombreux centres dans le monde, dont quatre centres canadiens : Calgary, Edmonton, Toronto et Montréal (Neuro).

Si l’essai clinique de phase 3 est couronné de succès et que le tofersen est accepté comme nouveau traitement éprouvé pour la SLA, il profitera directement à un petit pourcentage de personnes atteintes de la SLA qui présentent une mutation du gène SOD1. Toutefois, les leçons tirées de cette étude clé aideront les chercheurs à élaborer de nouvelles approches pour le traitement de toutes les formes de SLA.